TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) ha anunciado la finalización exitosa de su ensayo clínico Fase 1a de TTX-MC138, un inhibidor en investigación de microRNA-10b, logrando su objetivo principal de seguridad y estableciendo una dosis recomendada para la Fase 2. El estudio incluyó a dieciséis pacientes tratados sin que se observaran eventos de seguridad significativos ni toxicidades limitantes de dosis, mientras que el 44% de los participantes alcanzó enfermedad estable que duró cuatro meses o más.
Los datos favorables de seguridad, durabilidad y farmacodinámica respaldan el avance de TTX-MC138 a un ensayo Fase 2a para evaluar más a fondo la eficacia en múltiples indicaciones de cáncer metastásico. TransCode es una empresa oncológica en etapa clínica centrada en el tratamiento de enfermedades metastásicas, comprometida con la derrota del cáncer mediante el diseño inteligente y la entrega efectiva de terapias de ARN basadas en su plataforma de nanopartículas TTX propietaria.
El candidato terapéutico principal de la compañía, TTX-MC138, se centra en el tratamiento de tumores metastásicos que sobreexpresan microRNA-10b, un biomarcador único y bien documentado de metástasis. Además, TransCode posee una cartera de otros candidatos terapéuticos de ARN de primera clase diseñados para superar los desafíos de la administración de ARN y así desbloquear el acceso terapéutico a una variedad de objetivos genéticos novedosos que podrían ser relevantes para tratar diversos tipos de cáncer.
Las implicaciones de este avance son significativas para el campo de la oncología, ya que el microRNA-10b ha sido identificado como un impulsor clave de la metástasis en múltiples tipos de cáncer. La capacidad de TTX-MC138 para inhibir este microRNA específico representa un enfoque novedoso que podría transformar el tratamiento del cáncer metastásico, que tradicionalmente ha sido difícil de tratar con las terapias convencionales.
Para la industria farmacéutica y biotecnológica, el éxito de este ensayo Fase 1a valida el potencial de la plataforma de nanopartículas TTX de TransCode para administrar terapias de ARN de manera efectiva, un desafío que ha persistido en el desarrollo de medicamentos basados en ARN. El avance a Fase 2 podría acelerar el desarrollo de tratamientos similares para otros objetivos genéticos en oncología.
Los pacientes con cáncer metastásico podrían beneficiarse significativamente de este desarrollo, ya que TTX-MC138 ofrece un mecanismo de acción dirigido específicamente al proceso de metástasis. La observación de enfermedad estable en casi la mitad de los pacientes durante un período prolongado sugiere un potencial terapéutico sustancial, particularmente para cánceres que han desarrollado resistencia a los tratamientos estándar.
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