Un nuevo fármaco candidato, IFB-088, ha mostrado resultados iniciales prometedores en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) de inicio bulbar, según un reciente estudio clínico de fase 2a realizado por InFlectis BioScience. El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó la seguridad y la eficacia potencial del fármaco en 51 pacientes con esta forma grave de ELA.
El objetivo principal de demostrar la seguridad de IFB-088 se cumplió exitosamente, ya que el fármaco resultó bien tolerado en todo el grupo de pacientes. Más allá de la seguridad, el estudio reveló beneficios clínicos potencialmente significativos. Los pacientes tratados con IFB-088 experimentaron un deterioro funcional más lento en comparación con el grupo placebo, según lo medido por escalas estándar de progresión de la ELA.
En la población por protocolo, los pacientes que recibieron IFB-088 mostraron un deterioro funcional mensual de -0,95 puntos en la escala ALSFRS, en comparación con -1,42 puntos en el grupo placebo. Esta diferencia sugiere que el fármaco podría ayudar a ralentizar la progresión de la ELA, una necesidad médica crítica no satisfecha para los pacientes con esta devastadora condición neurológica.
El estudio también proporcionó información importante sobre el mecanismo de acción del fármaco. Las evaluaciones de biomarcadores confirmaron que IFB-088 activó la respuesta integrada al estrés y las vías de estrés oxidativo, abordando potencialmente los mecanismos subyacentes de la enfermedad. Los investigadores observaron efectos en procesos patológicos críticos, incluida la mala localización de TDP-43, la neurodegeneración y la inflamación.
La ELA de inicio bulbar, que afecta aproximadamente al 30% de los pacientes con ELA, se caracteriza por una progresión rápida y típicamente resulta en la muerte dentro de los 26 meses posteriores al inicio de los síntomas. Las opciones de tratamiento limitadas hacen que esta investigación sea particularmente significativa para pacientes y clínicos.
Aunque los resultados son preliminares, representan un paso importante en el desarrollo de tratamientos potencialmente modificadores de la enfermedad para la ELA. La empresa ahora busca socios globales para avanzar con IFB-088 hacia estudios pivotales y potencialmente ofrecer una nueva opción terapéutica a los pacientes.
