El modelo de desarrollo tradicional de la industria farmacéutica enfrenta desafíos fundamentales, con aproximadamente el 90% de los candidatos a fármacos fracasando antes de llegar al mercado y las tasas de éxito en oncología cayendo a solo el 3%. Las moléculas pequeñas típicamente logran solo tasas de aprobación del 5-10% durante ciclos de desarrollo que abarcan 15-20 años, creando cuellos de botella económicos que retrasan el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos. Los oligonucleótidos antisentido (ASO) están surgiendo como una tecnología transformadora que está reescribiendo estas economías de desarrollo mediante enfoques de diseño racional.
Los ASO son hebras sintéticas cortas de ADN o ARN que silencian genes causantes de enfermedades mediante mecanismos dirigidos. La tecnología ha ganado un impulso regulatorio significativo con seis nuevos fármacos antisentido que recibieron la aprobación de la FDA en 2023-2024, elevando el total de aprobaciones por encima de 20. Esta aceleración representa una mejora sustancial respecto a los plazos y tasas de éxito del desarrollo tradicional. Más de 50 candidatos ASO se encuentran actualmente en ensayos clínicos activos en diversas áreas terapéuticas, lo que indica una creciente confianza de la industria en la plataforma.
Oncotelic Therapeutics Inc. está avanzando con OT-101 (Trabedersen), la única terapia antisentido específica de TGF-β2 actualmente en ensayos de Fase 3. El candidato se dirige al cáncer de páncreas y otras neoplasias malignas resistentes que han demostrado ser difíciles de tratar con enfoques convencionales. El progreso de la empresa se puede seguir a través de su sala de prensa en https://ibn.fm/OTLC.
Las implicaciones de este cambio se extienden más allá de las aprobaciones individuales de fármacos hacia la economía farmacéutica en general. Mayores tasas de éxito y plazos de desarrollo acelerados podrían reducir los costos de investigación y desarrollo mientras llevan tratamientos efectivos a los pacientes más rápidamente. Específicamente para la oncología, donde los enfoques tradicionales han mostrado tasas de éxito particularmente bajas, la tecnología ASO ofrece nuevas vías para abordar cánceres resistentes. El enfoque de diseño racional de la tecnología permite un direccionamiento más preciso de los mecanismos de la enfermedad, reduciendo potencialmente los efectos secundarios y mejorando los resultados terapéuticos.
Los observadores de la industria señalan que la convergencia de múltiples aprobaciones de ASO en un corto período sugiere que la tecnología ha alcanzado un punto de madurez donde las vías regulatorias se están estableciendo más. Esto crea un ciclo de retroalimentación positivo donde una mayor claridad regulatoria fomenta más inversión y desarrollo en el campo. La creciente cartera de candidatos ASO en múltiples áreas terapéuticas indica que la tecnología se está aplicando más allá de enfermedades raras hacia condiciones más comunes.
El impacto económico de las mejores tasas de éxito en el desarrollo de fármacos se extiende a los sistemas de salud a nivel mundial. Procesos de desarrollo más eficientes podrían ayudar a abordar los crecientes costos de la innovación farmacéutica mientras aumentan el acceso de los pacientes a terapias novedosas. A medida que la tecnología ASO continúa demostrando su potencial a través de aprobaciones regulatorias y progreso clínico, representa una evolución significativa en cómo las compañías farmacéuticas abordan el descubrimiento y desarrollo de fármacos.
