La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha otorgado aprobación acelerada a KRESLADI, una terapia génica única desarrollada por Rocket Pharmaceuticals para tratar la deficiencia severa de adhesión leucocitaria tipo I en niños sin donantes compatibles de médula ósea. Este hito representa la primera terapia aprobada por la FDA que surge de la financiación del Instituto de Medicina Regenerativa de California, marcando un logro significativo en los 21 años de historia de la agencia apoyando investigaciones en medicina regenerativa.
La deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I es un trastorno genético raro donde el sistema inmunológico de los niños no puede combatir adecuadamente las infecciones, lo que lleva a infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes que amenazan la vida, responden mal a los tratamientos antimicrobianos y requieren hospitalizaciones frecuentes. La única opción de tratamiento anterior era el trasplante de médula ósea, que conlleva riesgos de complicaciones graves a largo plazo. KRESLADI funciona corrigiendo el gen defectuoso en las propias células madre formadoras de sangre del paciente, permitiendo que sus cuerpos produzcan glóbulos blancos saludables capaces de combatir infecciones mientras evitan las complicaciones del trasplante.
El CIRM invirtió $5,867,085 para apoyar un sitio de ensayo clínico en el Hospital Infantil Mattel de UCLA bajo la dirección del Dr. Donald Kohn. El estudio global Fase 1/2 demostró una tasa de supervivencia del 100% un año después del tratamiento para los nueve pacientes de 5 meses a 9 años con LAD-I severa, incluyendo seis tratados en el sitio financiado por CIRM en UCLA y tres en ubicaciones internacionales. Este logro refleja años de investigación científica, investigación clínica y colaboración entre pacientes, familias, médicos, grupos de defensa y reguladores.
La aprobación llega mientras el CIRM acelera el desarrollo de terapias para enfermedades raras a través de su nuevo Programa de Aceleración de Enfermedades Raras mediante Innovación y Entrega de Plataformas. Aunque las enfermedades raras individuales afectan a relativamente pocas personas, colectivamente impactan a más de 30 millones de estadounidenses, aproximadamente la mitad de los cuales son niños pequeños con esperanza de vida limitada. Aproximadamente el 95% de las enfermedades raras actualmente carecen de terapias aprobadas, haciendo que este desarrollo sea particularmente significativo para la comunidad más amplia de enfermedades raras.
Como parte de los esfuerzos continuos del CIRM para garantizar que los californianos se beneficien de las terapias financiadas por la agencia, Rocket Pharmaceuticals proporcionará vías de acceso para este tratamiento dentro de California. El ensayo exitoso ocurrió dentro de la red de clínicas apoyadas por el CIRM que realizan ensayos clínicos de terapia celular y génica y terapias aprobadas en todo el estado, demostrando la efectividad de la infraestructura para avanzar en avances médicos.
Este hito valida la inversión de California en medicina regenerativa y establece un precedente para futuras terapias desarrolladas a través de mecanismos de financiación pública. El desarrollo señala el potencial para enfoques similares para abordar otros trastornos genéticos raros, transformando potencialmente los paradigmas de tratamiento para condiciones que actualmente carecen de opciones efectivas. Para las familias afectadas por LAD-I y condiciones similares, esta aprobación representa no solo una nueva opción de tratamiento sino la validación de la participación en ensayos clínicos que hace posibles tales avances médicos.
