Ace Therapeutics, una organización de investigación por contrato (CRO) especializada en investigación traslacional de trastornos sanguíneos, ha lanzado un conjunto completo de servicios integrados de CRO preclínico en hematología diseñados para acelerar el descubrimiento y el avance regulatorio de nuevas terapias para un amplio espectro de enfermedades hematológicas. El anuncio, realizado desde Nueva York, NY, destaca las capacidades ampliadas de la empresa para abordar patologías complejas que afectan a glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas, médula ósea y sistemas linfáticos, incluyendo anemias hereditarias, afecciones sanguíneas autoinmunes, defectos de coagulación, síndromes mielodisplásicos y trastornos de insuficiencia hematopoyética.
La investigación preclínica tradicional a menudo enfrenta limitaciones en la traslacionalidad de los modelos y la ejecución de estudios de principio a fin, creando cuellos de botella para los desarrolladores biotecnológicos y farmacéuticos que avanzan en terapias génicas, productos biológicos, moléculas pequeñas, modalidades de ARN y tratamientos basados en células para trastornos sanguíneos. Ace Therapeutics aborda estos puntos críticos a través de sus servicios de CRO preclínico en hematología verticalmente integrados que unifican el modelado in vitro, las pruebas de eficacia in vivo, el perfilado de biomarcadores, el análisis PK/PD, la toxicología de seguridad y el análisis de muestras biológicas personalizadas bajo un marco científico completamente integrado.
Central para la nueva oferta de servicios es una sólida colección de modelos de enfermedades hematológicas in vivo, construida en múltiples especies preclínicas, incluidos ratones, ratas, perros y primates no humanos para adaptarse a diversos objetivos de investigación. El banco de modelos categorizados abarca líneas modificadas genéticamente, plataformas de enfermedad inducida químicamente, sistemas autoinmunes desencadenados por anticuerpos y construcciones de xenoinjertos derivados de pacientes (PDX). Para trastornos hematológicos genéticos, Ace Therapeutics mantiene modelos de ratones transgénicos y knockout para la enfermedad de células falciformes, α- y β-talasemia, deficiencia de G6PD y esferocitosis hereditaria. Los investigadores que investigan la insuficiencia de la médula ósea pueden acceder a roedores con mielosupresión inducida por radiación o ciclofosfamida, modelos de transferencia de linfocitos para anemia aplásica inmune y líneas de anemia de Fanconi con knockout de FANCA.
Además de los modelos in vivo, los servicios de CRO preclínico en hematología de Ace Therapeutics ofrecen plataformas de modelado in vitro de vanguardia para permitir una investigación mecanicista de alto rendimiento y relevante para humanos. Estos incluyen sistemas de cultivo hematopoyético 3D biomiméticos que reconstruyen los microambientes del nicho de la médula ósea, líneas de enfermedad hematopoyética derivadas de iPSC específicas del paciente y ensayos funcionales que utilizan células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ humanas primarias obtenidas de médula ósea, sangre de cordón umbilical y sangre periférica movilizada.
Más allá del desarrollo de modelos, los servicios se extienden a lo largo de todo el ciclo de vida del desarrollo de fármacos, desde la identificación de dianas y la validación de dianas basada en CRISPR hasta el perfilado PK/PD especializado adaptado a terapias para trastornos sanguíneos. Las evaluaciones de farmacología de seguridad y toxicología centradas en hematología ayudan a evaluar los tratamientos candidatos por sus impactos en la hematopoyesis, la función de coagulación, la integridad endotelial y la toxicidad orgánica en tejidos ricos en sangre, incluidos el bazo y la médula ósea. Se ofrece soporte técnico especializado para todas las modalidades terapéuticas, desde quelantes de hierro de molécula pequeña e inhibidores de JAK hasta anticuerpos monoclonales, LNP que administran terapias de ARN, vectores génicos AAV/lentivirales y terapias celulares diseñadas para hemoglobinopatías hereditarias y trastornos de la coagulación.
Todos los flujos de trabajo de investigación se adhieren a procedimientos operativos estandarizados con un riguroso control de calidad para garantizar datos reproducibles y listos para la regulación. Los clientes que buscan programas de investigación personalizados pueden colaborar con Ace Therapeutics para diseñar proyectos de estudio a medida, incluidas líneas animales editadas con CRISPR personalizadas, modelos hematopoyéticos humanizados y sistemas de cocultivo in vitro centrados en nichos para afecciones hematológicas raras. Se espera que el lanzamiento de estos servicios integrales reduzca significativamente los cuellos de botella en el desarrollo preclínico de terapias para trastornos sanguíneos, ofreciendo a las empresas biotecnológicas y farmacéuticas un socio único para la ejecución de estudios de principio a fin.
