Creative Biolabs, una Organización de Investigación por Contrato (CRO) global, ha anunciado el lanzamiento de sus servicios integrados y completos de desarrollo de oligonucleótidos antisentido (ASO). La plataforma tiene como objetivo abordar los cuellos de botella técnicos que a menudo ralentizan el desarrollo traslacional de los terapéuticos de ARN, incluyendo el diseño de candidatos con alta afinidad de unión, la superación de la degradación enzimática in vivo y la consecución de una administración específica a tejidos.
El desarrollo tradicional de ASO suele estar fragmentado, lo que obliga a los investigadores a coordinar con múltiples proveedores para el diseño, la síntesis y las pruebas en animales, lo que conduce a plazos prolongados e inconsistencia de datos. El nuevo servicio de Creative Biolabs unifica todo el proceso bajo un mismo techo, ofreciendo optimización bioinformática propia, modificación y síntesis química avanzadas, administración y conjugación de precisión, y una robusta validación preclínica.
La optimización bioinformática utiliza simulación termodinámica y predicción de accesibilidad de la estructura secundaria del ARN para identificar regiones diana óptimas, mitigando los riesgos fuera del objetivo desde el principio. Las capacidades de modificación química incluyen arquitecturas versátiles de oligonucleótidos como Gapmers y oligos de bloqueo estérico, con escalas de producción desde miligramos hasta varios gramos. Modificaciones como los enlaces PS, PMO y modificaciones de azúcares (2'-MOE, cEt) mejoran la resistencia a nucleasas y apoyan la estabilidad in vivo.
Para abordar las barreras de captación celular, Creative Biolabs ofrece tecnologías de administración dirigida personalizadas, incluyendo conjugación con GalNAc para la orientación hepática, conjugados anticuerpo-oligonucleótido (AOC) para tejidos extrahepáticos, y formulaciones especializadas de LNP. La validación preclínica abarca cribado in vitro (silenciamiento de ARNm mediante qPCR, pruebas de citotoxicidad) y perfilado PK/PD in vivo para apoyar la selección de candidatos y la planificación del desarrollo.
“Muchos procesos terapéuticos se estancan porque una secuencia de alta afinidad falla en condiciones fisiológicas debido a una mala administración o baja estabilidad”, declaró el Director Científico de Creative Biolabs. “Nuestra plataforma integral elimina estos compartimentos estancos. Al combinar modificaciones químicas personalizadas con químicas de conjugación precisas desde el principio de la fase de diseño, reducimos significativamente las dosis requeridas y mejoramos los perfiles de seguridad de los candidatos de nuestros clientes”.
La compañía también ofrece una sólida cartera de productos ASO listos para usar que abarcan oncología, trastornos genéticos y enfermedades neuromusculares, proporcionando flexibilidad y experiencia técnica para convertir conceptos terapéuticos en desarrollo de candidatos preclínicos.
Este anuncio es significativo para la industria de los terapéuticos de ARN, ya que aborda los obstáculos centrales que históricamente han dificultado el desarrollo de ASO. Al ofrecer un servicio integrado, Creative Biolabs permite a los investigadores optimizar sus flujos de trabajo, reducir plazos y mejorar la consistencia de los datos. El enfoque de la plataforma en la optimización temprana de modificaciones químicas y métodos de administración podría reducir las dosis y mejorar los perfiles de seguridad, acelerando potencialmente el desarrollo de nuevos tratamientos para trastornos genéticos, cánceres y enfermedades neuromusculares. Para la comunidad biofarmacéutica en general, este servicio puede reducir el riesgo de fracasos en etapas tardías y facilitar la traducción de candidatos ASO a ensayos clínicos.
