TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ), una empresa en fase clínica que desarrolla terapias inmuno-oncológicas y basadas en ARN para cánceres de alto riesgo y avanzados, ha anunciado la publicación de un artículo revisado por pares en Cancers que detalla los resultados preclínicos de su principal candidato terapéutico, TTX-MC138, en un modelo de metástasis ósea de cáncer de mama. El estudio demostró que TTX-MC138 se acumulaba en las lesiones óseas metastásicas tras la administración sistémica, reducía la expresión del microARN-10b (miR-10b), aumentaba la expresión del gen supresor de tumores downstream HOXD10 y producía beneficios significativos en la supervivencia en comparación con los controles. Es importante destacar que la dosificación repetida fue bien tolerada sin observar toxicidad sistémica. Estos hallazgos respaldan aún más el enfoque de TransCode de inhibir miR-10b utilizando su nanotecnología patentada de oligonucleótidos y sugieren una posible aplicabilidad en otros entornos de enfermedad metastásica.
La investigación es un paso crucial para abordar la necesidad médica no cubierta de tratamientos efectivos para cánceres metastásicos, particularmente aquellos que se han diseminado al hueso, que es un sitio común de metástasis del cáncer de mama. Las metástasis óseas pueden causar dolor severo, fracturas y otras complicaciones, afectando significativamente la calidad de vida de los pacientes. El estándar de atención actual a menudo implica medidas paliativas, y se necesitan urgentemente terapias dirigidas que puedan abordar específicamente la biología subyacente de la metástasis.
TTX-MC138 está diseñado para dirigirse a miR-10b, un biomarcador bien documentado de metástasis que se sobreexpresa en varios tumores agresivos. Al inhibir este microARN, el terapéutico tiene como objetivo restaurar la expresión de genes supresores de tumores como HOXD10, lo que potencialmente previene o reduce la diseminación del cáncer. Los resultados positivos de este estudio preclínico proporcionan una fuerte evidencia de que este enfoque podría ser efectivo en un entorno clínico, ofreciendo esperanza para pacientes con cánceres avanzados.
La nanotecnología patentada de oligonucleótidos de TransCode permite la entrega dirigida de agentes terapéuticos a lesiones metastásicas, como se demostró por la acumulación de TTX-MC138 en lesiones óseas en el estudio. Esta entrega dirigida es crítica para maximizar la eficacia mientras se minimiza la toxicidad sistémica, que es un desafío común en el tratamiento del cáncer. El perfil de seguridad observado en el estudio es particularmente alentador, ya que sugiere que la terapia podría ser bien tolerada en pacientes.
La publicación de estos hallazgos en la revista revisada por pares Cancers se suma al creciente cuerpo de evidencia que respalda el potencial de las terapias basadas en ARN en oncología. También subraya la importancia de dirigirse a vías moleculares específicas involucradas en la metástasis, una causa principal de muertes relacionadas con el cáncer. Las implicaciones de esta investigación se extienden más allá del cáncer de mama, ya que miR-10b está implicado en múltiples tipos de cáncer, lo que sugiere que TTX-MC138 podría tener una amplia aplicabilidad.
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Los resultados del estudio son un hito significativo para TransCode a medida que avanza hacia el desarrollo clínico. Con su candidato principal demostrando beneficios de supervivencia en un modelo metastásico desafiante, la compañía está preparada para avanzar TTX-MC138 a ensayos en humanos, ofreciendo potencialmente una nueva opción terapéutica para pacientes con cánceres metastásicos. Los datos positivos de seguridad y eficacia de este estudio preclínico sientan una base sólida para el éxito clínico futuro.
