Tevard Biosciences, Inc., una empresa de biotecnología pionera en terapias basadas en ARNt para curar una amplia gama de enfermedades genéticas, ha anunciado la publicación de una investigación preclínica que respalda su plataforma de ARNt supresores modificados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La investigación, realizada por científicos de Tevard Biosciences, la Universidad Johns Hopkins, el MIT y el Instituto Whitehead de Investigación Biomédica, aparece en la revista Science Advances con el título "Engineering suppressor tRNAs for effective treatment of Duchenne Muscular Dystrophy". El artículo está disponible en https://doi.org/10.1126/sciadv.aeg3466.
La DMD es un trastorno genético grave causado por mutaciones en el gen de la distrofina, que provoca debilidad muscular progresiva y pérdida de la deambulación. Un subconjunto significativo de casos de DMD se debe a mutaciones sin sentido, que introducen codones de parada prematuros que truncan la proteína distrofina. El enfoque de Tevard utiliza ARNt supresores modificados para superar estos codones de parada prematuros y restaurar la producción de la proteína de longitud completa.
Según los hallazgos publicados, en un modelo preclínico de DMD, la terapia con ARNt supresores modificados restauró los niveles fisiológicos de distrofina de longitud completa, mejoró la fuerza muscular y la coordinación motora, y fue bien tolerada. Es importante destacar que los ARNt modificados demostraron una selectividad exquisita al dirigirse a mutaciones sin sentido causantes de la enfermedad mientras dejaban intactos los codones de parada normales. Esta selectividad es fundamental porque la supresión indiscriminada de los codones de parada normales podría provocar una lectura continua no deseada de la proteína y toxicidad celular.
La investigación resalta el potencial de la terapia con ARNt supresores como un enfoque independiente de la mutación para la DMD. Al dirigirse a las mutaciones sin sentido como clase, la plataforma podría abordar múltiples mutaciones genéticas en lugar de requerir tratamientos individualizados para cada paciente. Esta amplia aplicabilidad sugiere una posible expansión más allá de la DMD a otras distrofias musculares y enfermedades genéticas causadas por codones de terminación prematuros.
Tevard Biosciences está avanzando una cartera de programas que incluye la distrofia muscular de Duchenne, cardiomiopatías genéticas y trastornos neurológicos como las epilepsias. La plataforma patentada de ARNt supresores de la empresa está diseñada para restaurar la expresión endógena de proteínas de longitud completa en enfermedades causadas por codones de terminación prematuros. Para obtener más información, visite Tevard.com.
La publicación de esta investigación preclínica proporciona una validación para la estrategia terapéutica basada en ARNt de Tevard y podría acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para la DMD y otras enfermedades impulsadas por mutaciones sin sentido. Si los resultados preclínicos se traducen en ensayos clínicos en humanos, este enfoque podría ofrecer una opción terapéutica muy necesaria para pacientes con alternativas de tratamiento limitadas. La capacidad de dirigirse a una amplia clase de mutaciones con una sola plataforma también podría agilizar el desarrollo de fármacos y reducir la necesidad de terapias específicas para cada mutación, lo que potencialmente conduciría a tratamientos más eficientes y rentables en múltiples trastornos genéticos.
