TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) anunció la publicación de una investigación preclínica revisada por pares que respalda el uso de su candidato principal, TTX-MC138, para el tratamiento del glioblastoma multiforme, una de las formas más agresivas de cáncer cerebral. El estudio, realizado en colaboración con la Universidad Estatal de Michigan y publicado en el Journal of Functional Biomaterials, demostró que la administración sistémica de TTX-MC138 alcanzó con éxito tumores cerebrales en modelos ortotópicos de glioblastoma, aumentó significativamente la apoptosis de las células tumorales y resultó en una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia.
Los hallazgos validan aún más la plataforma de administración TTX de TransCode y respaldan el posible avance de TTX-MC138 hacia futuras evaluaciones clínicas para pacientes con glioblastoma, basándose en estudios previos que permiten la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) y en la experiencia clínica de Fase 1 existente fuera del sistema nervioso central. Esta investigación representa un paso significativo hacia adelante para abordar una necesidad médica crítica no satisfecha, ya que el glioblastoma sigue siendo uno de los cánceres más difíciles de tratar, con opciones terapéuticas limitadas y bajas tasas de supervivencia.
Las implicaciones de este anuncio van más allá de los hallazgos inmediatos de la investigación. Para los pacientes que enfrentan el glioblastoma, este desarrollo ofrece esperanza para un nuevo enfoque de tratamiento que podría mejorar los resultados donde las terapias actuales a menudo no son suficientes. La capacidad de TTX-MC138 para alcanzar tumores cerebrales mediante administración sistémica aborda uno de los principales desafíos en el tratamiento de los cánceres cerebrales: la barrera hematoencefálica que normalmente impide que muchos agentes terapéuticos alcancen sus objetivos previstos.
Para las industrias biotecnológica y farmacéutica, esta investigación demuestra el potencial de las terapias basadas en ARN en oncología, particularmente para cánceres difíciles de tratar. La aplicación exitosa de la plataforma de TransCode en modelos de glioblastoma sugiere aplicaciones más amplias para su tecnología en otros cánceres que sobreexpresan biomarcadores específicos. El enfoque de la compañía en microARN-10b, un biomarcador bien documentado de metástasis, posiciona su enfoque en la intersección de la terapia dirigida y la inmunooncología.
La publicación de esta investigación en una revista revisada por pares añade credibilidad científica al enfoque de TransCode y proporciona validación para su plataforma tecnológica. Esto ocurre en un momento en que las terapias basadas en ARN están ganando cada vez más atención en la industria farmacéutica, tras el éxito de las vacunas de ARNm durante la pandemia de COVID-19. Los detalles de la investigación están disponibles a través de la publicación del Journal of Functional Biomaterials, y se puede encontrar información adicional sobre TransCode Therapeutics en https://ibn.fm/RNAZ.
Desde una perspectiva más amplia, este desarrollo contribuye al creciente cuerpo de investigación que explora enfoques novedosos para el tratamiento del cáncer. La combinación de terapias de ARN dirigidas con sistemas de administración capaces de alcanzar sitios tumorales difíciles representa una dirección importante en la investigación oncológica. Dado que el glioblastoma afecta aproximadamente a 12,000 personas anualmente solo en los Estados Unidos, con una supervivencia media típicamente medida en meses en lugar de años, cualquier avance en las opciones de tratamiento tiene implicaciones significativas para la salud pública.
La investigación también destaca la importancia de las colaboraciones entre la academia y la industria, con la Universidad Estatal de Michigan contribuyendo a este estudio preclínico. Tales asociaciones a menudo aceleran la traducción de la investigación básica en posibles aplicaciones terapéuticas. Los próximos pasos para TTX-MC138 implicarán un mayor desarrollo clínico, basándose en la experiencia existente de Fase 1 y los prometedores resultados preclínicos ahora documentados en la literatura revisada por pares.
