Leksum LLC, una empresa de ciencias de la vida en etapa temprana con sede en Boston, Massachusetts, anunció que ha firmado un acuerdo con el Departamento de Anestesia, Medicina Intensiva y Medicina del Dolor de la Universidad Médica de Viena. El acuerdo abarca los trabajos preparatorios previos a los ensayos clínicos de fase I/II first-in-human para LK-ICU, una terapia biológica compuesta por vesículas extracelulares derivadas de células estromales mesenquimales de médula ósea. Phoenestra GmbH es cosignataria del acuerdo.
Los estudios preclínicos de LK-ICU indican una preservación casi completa tanto del tamaño como de la función de las fibras del músculo diafragma, que normalmente se ven comprometidas por el uso de la ventilación mecánica. Se estima que el destete prolongado de la ventilación mecánica, a menudo resultado de la debilidad adquirida en la UCI, afecta la calidad de vida de cientos de miles de pacientes cada año en Estados Unidos y Europa. Al preservar la integridad del músculo diafragma, LK-ICU podría potencialmente reducir la duración de la ventilación mecánica y mejorar los resultados de los pacientes.
La importancia de este acuerdo radica en su potencial para abordar una necesidad sustancial no cubierta en cuidados críticos. La debilidad adquirida en la UCI es una complicación común de la ventilación mecánica prolongada y se asocia con un aumento de la morbilidad, la mortalidad y los costos sanitarios. El manejo actual se basa principalmente en cuidados de apoyo y rehabilitación, sin terapias aprobadas para prevenir o tratar la pérdida de masa muscular que se produce. Si LK-ICU demuestra ser exitoso en los ensayos clínicos, podría convertirse en la primera opción terapéutica para preservar la función del diafragma durante la ventilación, cambiando fundamentalmente la forma en que los clínicos manejan a los pacientes que requieren soporte respiratorio.
Leksum planea iniciar los esfuerzos bajo el acuerdo tras cerrar su ronda de financiación Serie A. Se espera que la fase de planificación dure varios meses. La compañía tiene la intención de utilizar datos clínicos europeos para respaldar su camino regulatorio en EE. UU. Para más detalles, haga clic aquí.
Además de LK-ICU, el pipeline de Leksum incluye terapias para afecciones del músculo esquelético como la sarcopenia, la caquexia cancerosa y la pérdida muscular debido al uso de fármacos para perder peso, incluidos los GLP-1. Este enfoque más amplio en las miopatías adquiridas posiciona a Leksum en un mercado en crecimiento para biológicos que preservan el músculo. El mercado global de terapias para la pérdida muscular está en expansión debido al envejecimiento de la población y al aumento de las tasas de enfermedades crónicas, y el enfoque de Leksum podría capturar un valor significativo si sus terapias demuestran eficacia.
Para los observadores de la industria, el acuerdo con una institución prestigiosa como la Universidad Médica de Viena otorga credibilidad a la tecnología de Leksum y puede facilitar la inscripción de pacientes y las interacciones regulatorias en Europa. La participación de Phoenestra GmbH, una empresa con sede en Viena, sugiere un esfuerzo colaborativo para aprovechar la experiencia y la infraestructura locales. La finalización exitosa de los ensayos de fase I/II podría allanar el camino para asociaciones con compañías farmacéuticas más grandes o inversiones adicionales. A medida que Leksum avanza en su pipeline, los resultados de este ensayo serán seguidos de cerca por inversores, clínicos y pacientes por igual.
