Quantum BioPharma (NASDAQ: QNTM), una compañía biofarmacéutica que desarrolla terapias para trastornos neurodegenerativos y metabólicos, ha firmado un Acuerdo de Inicio de Estudio con el negocio de investigación clínica de Thermo Fisher Scientific para implementar el ensayo de fase 2 de Lucid-MS, su principal candidato a fármaco para la esclerosis múltiple (EM). El acuerdo traslada a Lucid-MS de la planificación a la ejecución, tras la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) de su solicitud de nuevo fármaco en investigación en agosto.
Lucid-MS se ha diseñado en torno a un novedoso enfoque neuroprotector que se dirige a la desmielinización en lugar de limitarse a modular el sistema inmunitario. Es una entidad química nueva en investigación, primera en su clase, que se dirige a la peptidil arginina deiminasa 2 (PAD2), una enzima implicada en la hipercitrulinación de las proteínas de la mielina. Al inhibir la PAD2, se está investigando el potencial de Lucid-MS para proteger la integridad de la vaina de mielina. En modelos preclínicos, el compuesto ha demostrado la capacidad de prevenir y revertir las medidas de degradación de la mielina, y mostró un perfil de seguridad favorable en los ensayos de fase 1 en participantes sanos.
La EM afecta a unos 3 millones de personas en todo el mundo, incluidos casi 1 millón en Estados Unidos. La enfermedad daña la mielina, la capa protectora que rodea las fibras nerviosas, y a menudo es incapacitante. Las opciones de tratamiento para las formas progresivas de EM son limitadas; un estudio de 2023 en Neurology and Therapy las describió como tales, y encontró que muchos pacientes permanecen sin tratamiento o continúan deteriorándose a pesar de las terapias disponibles. Un informe de la Sociedad Nacional de EM publicado este año se basó en las respuestas de una encuesta de más de 2800 personas que viven con EM e identificó necesidades urgentes no cubiertas, incluido el tratamiento eficaz de la progresión de la enfermedad y las terapias que reparan el daño de la mielina.
El negocio de investigación clínica de Thermo Fisher, que la compañía adquirió en 2021 por 17 400 millones de dólares, es una organización de investigación por contrato líder a nivel mundial con amplia experiencia en estudios del sistema nervioso central y de EM. "Nos enorgullece asociarnos con Quantum BioPharma para avanzar en su programa clínico neurodegenerativo en esclerosis múltiple", dijo Michael Cioffi, vicepresidente y director general de neurociencia, investigación clínica, en Thermo Fisher. "Nuestro equipo aporta una amplia experiencia en ensayos del SNC y de EM, junto con un enfoque integrado que conecta la estrategia y la ejecución para ayudar a llevar a cabo estos complejos estudios".
El ensayo de fase 2 será un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluará la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de Lucid-MS en personas con EM progresiva. Está diseñado para evaluar criterios de valoración clínicos y radiológicos vinculados a la progresión de la enfermedad. Según el contrato, Thermo Fisher apoyará las actividades de inicio del estudio y los servicios de investigación clínica relacionados. No se han anunciado las fechas de reclutamiento ni los centros del ensayo.
El consejero delegado de Quantum BioPharma, Zeeshan Saeed, declaró: "Tras la autorización de la FDA para continuar con el estudio de fase 2, iniciar las actividades de puesta en marcha del estudio con una CRO global líder con amplia experiencia en el SNC y la EM representa un importante siguiente paso". Andrzej Chruscinski, presidente de Asuntos Científicos y Clínicos de Quantum, añadió que el estudio brindará una oportunidad importante para evaluar el enfoque innovador mediante medidas clínicas y radiológicas.
El interés comercial es notable. El anuncio de Quantum cita a Grand View Research para proyectar que el mercado de terapias para la EM superará los 38 000 millones de dólares en 2030. Para obtener más información, visite www.QuantumBioPharma.com. Las últimas noticias y actualizaciones relacionadas con QNTM están disponibles en la sala de prensa de la compañía en https://ibn.fm/QNTM.
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