Tevard Biosciences, Inc., una empresa de biotecnología pionera en terapias basadas en ARNt para enfermedades genéticas, presentó nuevos datos preclínicos en la Reunión Anual 2026 de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT), celebrada del 11 al 15 de mayo en Boston. Los datos demuestran que los ARNt supresores de próxima generación (sup-ARNt) de la compañía logran la restauración completa de la proteína distrofina de longitud completa y niveles de rescate funcional de tipo salvaje en múltiples modelos de ratón de distrofia muscular de Duchenne (DMD) mediada por mutaciones sin sentido. Además, Tevard mostró un rescate duradero de la proteína titina de longitud completa en un modelo de ratón y rescate funcional en modelos de cardiomiocitos humanos de miocardiopatía dilatada causada por truncamientos de TTN (DCM-TTNtv).
Los hallazgos subrayan el potencial de la plataforma sup-ARNt de Tevard para abordar una amplia gama de enfermedades genéticas causadas por codones de terminación prematura. Según la compañía, su arquitectura compacta de ARNt permite un empaquetamiento flexible en AAV, control preciso de la dosis y amplia aplicabilidad para mutaciones sin sentido patógenas en diversas necesidades médicas no cubiertas. Esta versatilidad es crítica para tratar afecciones como la DMD y la DCM-TTNtv, donde las terapias actuales a menudo solo abordan los síntomas o retrasan la progresión de la enfermedad.
La distrofia muscular de Duchenne afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500 nacimientos de varones en todo el mundo, lo que lleva a una degeneración muscular progresiva y muerte prematura. Las mutaciones sin sentido representan aproximadamente el 13% de los casos de DMD. Los sup-ARNt de Tevard están diseñados para leer a través de los codones de parada prematura y restaurar la expresión de proteínas nativas de longitud completa. Los datos presentados que muestran una restauración de ~100% de distrofina en modelos de ratón sugieren una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes, que típicamente resultan en una producción parcial o truncada de proteínas.
De manera similar, la miocardiopatía dilatada es una de las principales causas de insuficiencia cardíaca, y las variantes truncantes en el gen TTN son la causa genética más común. Los novedosos sup-ARNt de Tevard proporcionaron un rescate duradero de titina de longitud completa en un modelo de ratón y una mejora funcional en modelos de cardiomiocitos humanos. Esto podría ofrecer un enfoque transformador para pacientes con DCM-TTNtv, para quienes actualmente no existen terapias modificadoras de la enfermedad.
La capacidad de la plataforma de ARNt supresor para restaurar la expresión de proteínas endógenas de manera específica y duradera resalta su potencial en múltiples indicaciones. Tevard está avanzando programas en distrofias musculares, enfermedades cardíacas y trastornos neurológicos. Los sup-ARNt de próxima generación de la compañía representan una evolución significativa en la terapia basada en ARNt, con una potencia y características de administración mejoradas.
Para más información sobre Tevard Biosciences y su cartera, visite www.tevard.com.
