Los datos interinos del ensayo clínico RAINIER en curso de Aptevo Therapeutics Inc. indican que la terapia en investigación mipletamig de la compañía, cuando se combina con el tratamiento estándar de primera línea para la leucemia mieloide aguda (LMA), ofrece una tasa de beneficio clínico del 86% con un perfil de seguridad favorable. La combinación de mipletamig con venetoclax y azacitidina logró una tasa de remisión del 79% entre los pacientes evaluables recién diagnosticados con LMA, y el 55% de aquellos que alcanzaron remisión lograron un estado MRD-negativo donde pruebas altamente sensibles no pudieron detectar células leucémicas residuales.
Los datos emergentes sugieren que mipletamig podría mejorar los enfoques actuales de tratamiento de primera línea para LMA mientras mantiene la seguridad y tolerabilidad necesarias para pacientes mayores o aquellos con otras condiciones de salud que no pueden tolerar quimioterapia intensiva. Notablemente, ningún paciente tratado hasta la fecha ha experimentado síndrome de liberación de citoquinas (CRS), una reacción inmune común y potencialmente grave que puede obligar a los pacientes a suspender la terapia. Este perfil de seguridad es particularmente importante para fármacos destinados a usarse en combinación con otros tratamientos, donde la tolerabilidad es clave para mantener a los pacientes en terapia.
Mipletamig es un anticuerpo biespecífico diseñado para dirigirse al CD123, un marcador comúnmente encontrado en células leucémicas de LMA, mientras simultáneamente se conecta con células T para dirigir al sistema inmunológico a atacar y destruir células cancerosas. Este enfoque dirigido busca activar la respuesta inmune contra la LMA mientras mantiene un perfil de seguridad que permite la combinación con tratamientos existentes de primera línea. El ensayo RAINIER, un estudio de optimización de dosis de fase 1b, está evaluando mipletamig en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes recién diagnosticados con LMA que son mayores o incapaces de recibir quimioterapia intensiva.
La LMA afecta aproximadamente a 22,000 personas en Estados Unidos anualmente y sigue siendo una de las leucemias adultas más agresivas. Para pacientes que no pueden tolerar tratamiento intensivo, los avances terapéuticos que mejoran los resultados sin agregar toxicidad significativa representan una necesidad médica importante. El ensayo de fase 1b de la compañía está diseñado para determinar la dosis óptima, seguido por un estudio de fase 2 más amplio para evaluar más a fondo la efectividad. Más información sobre la compañía y sus programas de desarrollo se puede encontrar en https://www.aptevotherapeutics.com.
Según Marvin White, Presidente y Director Ejecutivo de Aptevo Therapeutics, los datos de primera línea muestran que mipletamig tiene el potencial de desempeñar un papel significativo en el futuro tratamiento de primera línea para LMA. La combinación de sólidos resultados de remisión con la continua ausencia de síndrome de liberación de citoquinas representa un perfil de eficacia y seguridad alentador para terapias destinadas a funcionar en combinación con tratamientos existentes de primera línea para LMA. Los hallazgos de investigación originales fueron publicados a través de https://www.newmediawire.com.
