El neuroblastoma, el tumor sólido más común fuera del cerebro en niños menores de cinco años, presenta una paradoja clínica: algunos tumores desaparecen sin tratamiento, mientras que otros son implacablemente agresivos. Una nueva revisión narrativa publicada en la World Journal of Pediatric Surgery (DOI:10.1136/wjps-2025-001127) tiene como objetivo aportar claridad a esta complejidad sintetizando la evidencia actual en un marco único de guía de riesgo para el diagnóstico, tratamiento y supervivencia.
La revisión, escrita por especialistas del Royal Hospital for Children en Glasgow y la Universidad de Liverpool, subraya que los resultados dependen no solo del estadio del tumor, sino también de la edad, histología, cambios cromosómicos y características moleculares como la amplificación de MYCN. La amplificación de MYCN ocurre en aproximadamente una cuarta parte de los tumores y en el 40-50% de los casos de alto riesgo, lo que indica un comportamiento agresivo. El Sistema de Estadificación del Grupo Internacional de Riesgo de Neuroblastoma (INRGSS) utiliza hallazgos de imagen y factores de riesgo definidos por imagen para clasificar la enfermedad antes del tratamiento, lo que ayuda en la estratificación del riesgo.
Las estrategias de tratamiento varían drásticamente según el riesgo. Para bebés de bajo riesgo, la observación o la cirugía sola pueden ser suficientes. Un estudio prospectivo citado en la revisión informó una supervivencia libre de eventos a 10 años del 94,7% y una supervivencia global del 97,4% para bebés cuidadosamente seleccionados monitoreados sin intervención inmediata. Para la enfermedad de alto riesgo, a menudo es necesaria una terapia multimodal que incluya quimioterapia, cirugía, terapia mieloablativa, rescate con células madre autólogas, radioterapia, anticuerpos monoclonales dirigidos a GD2 y ácido retinoico. Sin embargo, la supervivencia a cinco años para casos de alto riesgo sigue siendo inferior al 60%, lo que destaca la necesidad de enfoques refinados.
Los autores enfatizan que la cirugía es solo una parte del camino del tratamiento, no un objetivo aislado. Destacan controversias actuales, como el papel de la tomografía computarizada (TC) frente a la resonancia magnética (RM) en la definición de la anatomía quirúrgica, y el beneficio en la supervivencia de una resección más extensa. La notificación quirúrgica estandarizada podría mejorar las comparaciones de futuros ensayos y ayudar a distinguir la resección completa de la incompleta.
La revisión también apunta hacia terapias más personalizadas, incluidos los anticuerpos monoclonales dirigidos a GD2, la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico y la focalización de mutaciones en el gen de la quinasa de linfoma anaplásico (ALK). Estos tratamientos emergentes ofrecen esperanza, pero deben equilibrarse con los efectos secundarios a largo plazo. Los sobrevivientes enfrentan riesgos de problemas de fertilidad, pérdida auditiva, disfunción endocrina, déficits cognitivos y cánceres secundarios, lo que requiere un seguimiento de por vida.
Este marco basado en el riesgo está diseñado para apoyar a los equipos multidisciplinarios en la toma de decisiones coherentes sobre cuándo observar, biopsiar, operar o intensificar la terapia. Al integrar la biología molecular con la presentación clínica, la revisión proporciona una hoja de ruta práctica para adaptar la atención evitando tratamientos innecesarios en la enfermedad de bajo riesgo y mejorando la toma de decisiones para pacientes de alto riesgo.
La revisión completa está disponible en https://doi.org/10.1136/wjps-2025-001127.
