Un medicamento experimental llamado DR10624 redujo los niveles de triglicéridos en más del 60% en la mayoría de los pacientes con hipertrigliceridemia severa durante un ensayo clínico de fase 2 de 12 semanas. Los resultados preliminares fueron presentados en las Sesiones Científicas 2025 de la American Heart Association, un evento global que representa el intercambio más importante de avances científicos en cardiología.
El estudio incluyó a 79 adultos con niveles muy elevados de triglicéridos (entre 500-2000 mg/dL) que fueron asignados aleatoriamente para recibir inyecciones subcutáneas semanales de DR10624 en tres dosis diferentes o un placebo. Los pacientes que recibieron la dosis de 12.5 mg mostraron una reducción del 74.5% en triglicéridos, mientras que los grupos de 25 mg y 50 mg tuvieron reducciones del 66.2% y 68.9% respectivamente. En contraste, el grupo placebo mostró solo un 8.0% de reducción.
DR10624 representa un enfoque innovador al activar simultáneamente tres receptores diferentes vinculados al metabolismo de lípidos: receptores FGF21, glucagón y GLP-1. Esta es la primera medicación investigacional de su tipo que apunta a los tres receptores al mismo tiempo, según la información disponible en https://www.heart.org.
Además de la reducción significativa de triglicéridos, los pacientes tratados con DR10624 experimentaron una disminución del 63.5% en grasa hepática, un hallazgo particularmente importante dado que muchas personas con hipertrigliceridemia severa también presentan exceso de grasa en el hígado, lo que puede conducir a daño hepático. El grupo placebo mostró solo un 8.4% de reducción en grasa hepática.
Los resultados sugieren que DR10624 podría convertirse en una opción prometedora para personas con hipertrigliceridemia severa, una condición que puede ser difícil de tratar con medicamentos actuales como fibratos, ácidos grasos omega-3 concentrados o estatinas. Estos tratamientos existentes no siempre proporcionan una reducción suficiente de triglicéridos y pueden tener efectos limitados sobre la grasa hepática.
El 89.5% de los pacientes que recibieron DR10624 lograron niveles de triglicéridos por debajo de 500 mg/dL, comparado con solo el 25.0% en el grupo placebo. Además, el 78.5% de los pacientes con DR10624 experimentaron una reducción mayor al 50% en triglicéridos desde su inclusión en el estudio, frente a solo el 5% en el grupo placebo.
Los pacientes tratados con DR10624 también mostraron mejoras significativas en otras medidas lipídicas importantes, incluyendo colesterol total, colesterol HDL, colesterol no-HDL y colesterol de lipoproteínas ricas en triglicéridos. Los efectos secundarios más comunes fueron problemas gastrointestinales como náuseas o malestar estomacal, que son típicos de medicamentos que apuntan a receptores GLP-1.
El estudio tuvo varias limitaciones, incluyendo su corta duración de 12 semanas y el pequeño tamaño de la muestra compuesta principalmente por hombres de ascendencia asiática. Los investigadores señalaron que se necesitan ensayos más largos con más participantes y poblaciones más diversas para evaluar completamente la seguridad y eficacia de DR10624.
Las implicaciones potenciales de estos hallazgos son significativas para pacientes con hipertrigliceridemia severa que enfrentan opciones de tratamiento limitadas, especialmente cuando los cambios en el estilo de vida no son suficientes para controlar sus niveles de triglicéridos. La capacidad de DR10624 para reducir simultáneamente los triglicéridos y la grasa hepática podría abordar múltiples aspectos del riesgo metabólico en estos pacientes.
